"FDA" الأميركية تعتمد أول علاج لفرط الشهية لدى مرضى متلازمة "برادر-ويلي"

أعلنت شركة "سولينو ثيرابيوتيكس" عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" على دواء جديد تطوره الشركة لعلاج اضطراب جيني نادر، ليصبح أول علاج متاح للمرضى الذين يعانون من مشاعر الجوع الشديد والمستمر.

ويعالج الدواء الجديد، الذي سيحمل اسم "فيكات إكس آر"  (Vykat XR)، فرط الشهية، وهو العرض الرئيسي لمتلازمة "برادر-ويلي"، وهي اضطراب جيني ناتج عن حذف جزئي أو كلي للكروموسوم 15، مما يؤثر على تنظيم التعبير الجيني، أي كيفية تشغيل وإيقاف الجينات في الجسم.

حالة مدمرة تؤثر على 50 ألف شخص في الولايات المتحدة

وتعدّ متلازمة "برادر- ويلي" حالة طبية معيقة تؤثر على نحو 50 ألف شخص في الولايات المتحدة، مما يعطل جوانب الحياة اليومية مثل الأكل، والسلوك، والمزاج. ومن المقرر أن تبدأ شركة "سولينو" في توفير الدواء في الولايات المتحدة ابتداءً من نيسان/أبريل المقبل للمرضى الذين تتراوح أعمارهم من 4 سنوات وما فوق والذين يعانون من متلازمة "برادر – ويلي" وفرط الشهية.

أعراض المتلازمة تظهر منذ الولادة

تظهر أعراض متلازمة "برادر-ويلي" منذ الولادة، حيث يولد الأطفال بضعف في العضلات وعدم القدرة على الرضاعة الطبيعية. مع تقدم المرضى في العمر، يبدأ الأطفال في تطوير فرط الشهية، وهو شعور بالجوع الذي لا يُشبع حتى بعد تناول الطعام. قد يحدث ذلك في سن مبكرة، ولكن في المتوسط، يبدأ في نحو سن الثامنة ويستمر حتى مرحلة البلوغ.

ويمكن أن يؤدي هذا الجوع المستمر إلى زيادة سريعة في الوزن، وإذا لم يتم التحكم فيه، قد يؤدي إلى السمنة والمشاكل الصحية المرتبطة بها مثل صعوبات التنفس وأمراض القلب. وتقدر الشركة أن متوسط العمر المتوقع للأشخاص المصابين بالمرض يتراوح ما بين 21 و29 عاماً.

دواء "فيكات إكس آر": حبة يومية واحدة تستهدف الدماغ

الدواء هو حبة فموية يتم تناولها مرة واحدة يومياً، تم تصميمها لاستهداف مسار معين في الدماغ للمساعدة في تقليل فرط الشهية عن طريق تقليل إفراز الببتيد الذي يُعرف بتنظيم الشهية.

موافقة طال انتظارها

جاءت الموافقة المنتظرة بعد مراجعة موسعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأميركية للدواء ونتائج مختلطة من تجربة متأخرة لفعاليته. تم إصدار الموافقة بناءً على بيانات من الدراسة ودراسة سحب عشوائية.

في التجربة المتأخرة التي شملت 127 مريضاً، ساعد الدواء في تقليل مشاعر الجوع الشديد في مجموعة المرضى الذين كانوا يعانون من فرط شهية شديد، ومع ذلك، لم يظهر الدواء تغيراً ذا دلالة إحصائية في فرط الشهية مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي في الدراسة. أظهرت دراسة متابعة طويلة المدى في المرضى الذين أكملوا التجربة المتأخرة أن الدواء قلل بشكل كبير من فرط الشهية بعد عام على الأقل من العلاج.